Hay un grupo de pacientes que para curarse necesitan algunos medicamentos que por tratarse de ser útiles para enfermedades raras constituyen un verdadero problema en su dispensación, producción y distribución.
Dr. Bartolomé Beltrán | Madrid |
Dentro de unos días me encontraré con la Asociación AELMHU, Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-huérfanos, cuyo objetivo consiste en el compromiso de un grupo de empresas farmacéuticas en invertir, descubrir y desarrollar tratamientos innovadores capaces de cambiar el curso de enfermedades raras y ultra-raras.
La creación de AELMHU se debe a la necesidad social de hacer visibles las características especiales de las enfermedades raras y ultra-raras y sus tratamientos específicos, los medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos, con el objetivo de mejorar la situación de personas con condiciones raras y ultra-raras.
Entre sus objetivos figuran el de aumentar la concienciación sobre estas enfermedades y los beneficios de tener disponibles medicamentos específicos que las traten. Estimular la valoración de estos productos por sus características especiales en temas de I+D y fabricación, que los hacen diferentes de otros tipos de medicamentos para enfermedades más prevalentes. Liderar e impulsar acciones para que se reconozca el valor terapéutico y social de los medicamentos huérfanos y mantener a sus miembros coordinados en sus acciones ante las instituciones sociales y políticas, incluyendo el Sistema Nacional de Salud.
Mantener constantemente actividades que faciliten el acceso rápido y equitativo a los medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos para todas las personas afectadas por enfermedades raras. Habilitar espacios para la colaboración con los ámbitos médico y sanitario, así como con la comunidad científica, en cuanto a la promoción del conocimiento y los beneficios de los mismos. Unificar entre sus miembros el reto de convertir a los medicamentos huérfanos y a las enfermedades raras como un área importante de preocupación sanitaria de nuestra sociedad. Y, por último, debido a los conocimientos, el compromiso, la dedicación y los esfuerzos de los asociados de AELMHU, esta Asociación tiene como objetivo convertirse en interlocutor válido en este ámbito.
Por todo ello, habrá que poner en valor a principios activos determinados y medicamentos como Tracleer, Zavesca, Soliris, Naglazyme, Beriate, Helixate NexGen, Haemate, Mononine, Hizentra, Privigen, Berinert, RiaSTAP, Carbaglu, Cystadane, Pedea, Wilzin, Increlex, Replagal, VPRIV, Xagrid, Elaprase, Firazyr u Orfadin.
Hablamos de productos que son útiles para resolver desde la tirosidemia hereditaria hasta la hipertensión arterial pulmonar primaria o secundaria a una esclerodermia. Medicamentos que pueden ayudar a la hemoglobinuria paroxística nocturna o bien proporcionan el factor VIII de coagulación.
En definitiva, estamos ante la solución a muchas adversidades sanitarias profundas en las que un conjunto de seres humanos viven desde la minoría el sentimiento más noble de su grito en la lucha por el derecho a la salud.