Demuestran seguridad y eficacia de un medicamento contra una enfermedad rara

Un estudio demostró que el tratamiento con apremilast, de Celgene, es útil y seguro para tratr la enfermedad de Behcet, enfermedad rara, inflamatoria y crónica.

La revista “The New England Journal of Medicine” publicó en el día de hoy los resultados de un ensayo clínico fase II (BCT-001) multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo.

La enfermedad de Behçet es una enfermedad inflamatoria crónica de causa desconocida que se caracteriza por úlceras orales y genitales recurrentes, consideradas el indicador clave de la enfermedad. También puede incluir inflamación de las articulaciones, así como lesiones oculares y cutáneas.

El estudio fase II(cuya variable principal fue evaluar la reducción en el número medio de ulceras orales tras 12 semanas de tratamiento) demuestra que la reducción de la mediana del número de úlceras con Apremilast después de 12 semanas o en comparación con el placebo fue de (0,0 (0,6) vs. 2,0 (0,13), respectivamente).

La publicación también incluye datos de la fase completa del tratamiento de 24 semanas. Después de 12 semanas, los pacientes del grupo tratado con placebo pasaron a recibir tratamiento con apremilast, y los pacientes del grupo tratado con apremilast continuaron el mismo tratamiento. Quienes recibieron apremilast durante las 24 semanas, registraron una disminución evidente en el número medio de úlceras orales en la semana 2 (0,3 en la semana 2 versus 2,7 en la situación basal), y esta disminución se mantuvo hasta la semana 24 (0,6). En el brazo de placebo, el número medio de úlceras orales fue de 2,9 en la situación basal y 1,7 en la semana 2. En la semana 24, después de 12 semanas de tratamiento con apremilast, el número medio de úlceras orales en el grupo de placebo fue de 0,4.

La disminución de úlceras en el transcurso del tiempo estuvo acompañada por una disminución en el dolor relacionado con las úlceras orales. En el grupo tratado con apremilast, las puntuaciones medias de dolor, medidas utilizando una escala visual analógica, disminuyeron de 54,3 en la situación basal a 12,0 en la semana 2 y a 9,7 en la semana 24. En el grupo placebo, las puntuaciones de dolor fueron de 51,7 en la situación basal y de 29,8 en la semana 2. En la semana 24, tras haber completado 12 semanas de tratamiento con apremilast, la puntuación de dolor medio en este grupo fue de 9,7.

Mejora en la calidad de vida

Apremilast también mejoró significativamente la actividad de la enfermedad y de la calidad de vida en la semana 12, según diferentes índices. El cambio medio de la situación basal en la semana 12 fue significativamente mejor según las puntuaciones del cuestionario “Behçet´s Disease Current Activity Form” (-1,5 con apremilast versus -0,1 con el placebo; P<0,001), la escala de actividad del síndrome de Behçet (-21,2 versus -6,0, respectivamente; P<0,001), el cuestionario de medición de la calidad de vida de la enfermedad de Behçet (-4,5 versus -1,6; P=0,040) y la puntuación del componente físico del cuestionario SF-36 v2 (4,7 versus -1,7; P=0,001). No se observó ninguna mejora significativa en la puntuación del componente mental del cuestionario SF-36 v2 (2,0 versus 1,6; P=NS).

“Celgene investiga y desarrolla nuevas opciones de tratamiento para pacientes con enfermedades inflamatorias crónicas raras como la enfermedad de Behçet”, explicó Scott Smith, presidente de la Unidad de Inflamación e Inmunología de Celgene. “En base a los resultados de este estudio de fase II, Celgene ha presentado la solicitud correspondiente ante las autoridades reglamentarias de Turquía y ha iniciado un estudio global de fase III de OTEZLA® en esta enfermedad tan debilitante”.

Los resultados de este estudio, incluida la variable principal (reducción en el número medio de úlceras orales tras 12 semanas de tratamiento), se presentaron por primera vez en las reuniones anuales de la Liga Europea contra el Reumatismo (EULAR) y del Colegio Americano de Reumatología (ACR) en 2013 (P<0,001). Por el momento, Apremilast no está aprobado para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de Behçet en ningún país.