La guía expone de manera clara y resumida todos los requisitos que debe cumplir una terapia para que pueda ser designada como medicamento huérfano, los pasos a seguir para conseguir esta designación y también todo lo que se debe hacer desde ese momento para el desarrollo clínico del medicamento, incluidos los ensayos clínicos y la obtención de financiación, con objeto de que el medicamento finalmente acabe estando a disposición del paciente.
La designación como medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) tiene ventajas como la de recibir una autorización de comercialización exclusiva durante 10 años, disponer de protocolos de asistencia y consejo científico gratuitos o con un coste reducido, y la exención de pagos para la designación. Además, las entidades que desarrollan medicamentos huérfanos tienen acceso a subvenciones específicas de la Unión Europea (UE) y de los programas de los estados miembros.
Ante el desconocimiento que tienen muchos investigadores sobre los pasos a seguir en el proceso de desarrollo de medicamentos huérfanos, el propósito de los autores ha sido el de ofrecerles una explicación sencilla para que puedan planificar y entender mejor los retos a los que se van a enfrentar. Como señalan sus autores, “esta guía surge como respuesta a la prioridad que supone la promoción y el desarrollo de medicamentos huérfanos tanto a nivel europeo como nacional”.
“La guía pretende desmitificar la complejidad del proceso y animar a los investigadores a dar los pasos de forma progresiva, contando con acompañamiento en el proceso, ya sea del CIBERER, en caso de pertenecer este centro, o de estructuras específicas de asesoramiento científico disponibles en las distintas agencias, como es el caso de la EMA o la AEMPS”, continúan los encargados de redactarla.
La publicación de esta guía se enmarca en los actos previos al Día Mundial de las Enfermedades Raras, que se celebra este martes, 28 de febrero, y que este año reivindica la necesidad de la investigación.
Título: Guía rápida para investigadores sobre el desarrollo de medicamentos huérfanos para enfermedades raras
Autores: Antonio Blázquez, Beatriz Gómez y Juan Luque
Edita: Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS)