La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha hecho público su plan estratégico para renovar su cartera de pedidos de designación de medicamentos huérfanos (MH) con el objetivo de acelerar la respuesta a todas las nuevas solicitudes pendientes.
Este Plan de Modernización de los Medicamentos Huérfanos responde al compromiso suscrito por el Comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, de responder a todas las nuevas solicitudes de designación en un plazo de 90 días desde su recepción en el subcomité del Senado. Y es que la designación como MH, que se otorga a los medicamentos y productos biológicos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades raras (aquellas que afectan a menos de 200.000 personas en EEUU), permite a los fabricantes acceder a varios incentivos de desarrollo y la elegibilidad para siete años de comercialización en exclusiva.
A día de hoy, la Administración tiene cerca de 200 solicitudes de designación de MH pendientes de revisión. Dichas solicitudes de no han dejado de aumentar en el último lustro. En 2016, la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA recibió 568, más del doble de las registradas en 2012. Este creciente interés es positivo para las personas aquejadas de estas patologías, por lo que la agencia se compromete a avanzar hacia un sistema de revisión de las solicitudes ágil y eficiente.
“Las personas que padecen enfermedades raras se enfrentan con demasiada frecuencia a opciones limitadas de tratamiento, generalmente de precio muy elevado debido al alto coste de desarrollar terapias para poblaciones pequeñas”, ha explicado Gottlieb. Por ello, “el Congreso nos dio herramientas para incentivar el desarrollo de estas terapias y tenemos la intención de utilizarlos para que los ciudadanos obtengan los medicamentos seguros y eficaces que necesitan y para que el proceso de desarrollo sea lo más moderno y eficiente posible”, ha añadido el Comisionado.
Con este objetivo, la FDA desplegará un equipo de revisores experimentados que se centrará en las solicitudes atrasadas, comenzando por las más antiguas, al mismo tiempo que incorporará una nueva plantilla de revisores que permita aumentar la eficiencia del proceso. Asimismo, se fomentarán las colaboraciones con otros departamentos de la Administración, como la Oficina de Terapéutica Pedriátrica, para crear sinergias que agilicen y simplifiquen los procedimientos.
En lo que respecta a las solicitudes futuras, para asegurarse de que reciben respuesta dentro del plazo de 90 días comprometido, la FDA adoptará una serie de medidas, como reorganizar el personal para maximizar la experiencia y mejorar la carga de trabajo; aprovechar la experiencia de los demás departamentos y establecer un nuevo Consejo de Productos Huérfanos que ayudará a abordar cuestiones científicas y reglamentarias.
Este supone un paso más en la serie de medidas de modernización que está llevando a cabo la Administración bajo el mandato del nuevo Comisionado. Han anunciado que esperan poder anunciar la culminación del objetivo de dar respuesta a todas las solicitudes pendientes en torno a septiembre de este mismo año.
Origen: La FDA anuncia un plan para abordar el retraso con los medicamentos huérfanos Revista Pharma Market