Para ser rentable, Biogen debería reducir el precio de Spinraza, y Novartis no puede justificar un precio de $ 4M- $ 5M para Zolgensma – ICER
por Natalie Grover
A medida que los tratamientos para enfermedades raras y las terapias genéticas progresan en el mercado de los EE. UU., El tema de los precios vuelve a ser el centro de atención. Biogen debería reducir el precio de su tratamiento de atrofia muscular espinal (SMA), Spinraza, y el precio de Novolis Zolgensma, que se espera que gane la aprobación de la FDA para mayo, es justificable hasta $ 1.5 millones, concluyó el ICER de Boston el miércoles .
Al igual que NICE en el Reino Unido, ICER es un organismo independiente que analiza la rentabilidad de los medicamentos y otros servicios médicos en los Estados Unidos. Sin embargo, a diferencia de NICE, ICER no está afiliado al gobierno, pero sus determinaciones se están volviendo cada vez más influyentes con los pagadores.
Spinraza fue aprobada por la FDA en medio de una gran cantidad de fanfarrias en 2016 como el primer y único tratamiento modificador de la enfermedad para la AME, una causa genética poco común pero importante de muertes infantiles. Pero la etiqueta de precio de $ 750,000 para el primer año de terapia (y los $ 375,000 a partir de entonces) suscitó fuertes críticas, a pesar de que muchos pagadores finalmente aceptaron reembolsar el tratamiento. Generó $ 1.7 mil millones en ventas en 2018 para Biogen.
El Zolgensma de Novartis se encuentra actualmente bajo revisión de la FDA y se espera que la agencia anuncie su decisión en los próximos meses. La farmacéutica suiza ha sugerido que se justifique un precio de $ 4 millones para la terapia de reemplazo de genes, que adquirió a través de su adquisición de AveXis por $ 8,7 mil millones.
“(T) El precio actual de Spinraza supera con creces los umbrales comunes para la rentabilidad. El precio de Zolgensma aún no se conoce, pero también se ha discutido públicamente los precios por encima de los umbrales de costo-efectividad comúnmente aceptados. “Estos tratamientos serán cubiertos por las aseguradoras de EE. UU. Sin importar el precio, pero el efecto dominó de las decisiones de fijación de precios como estas amenaza la accesibilidad y sostenibilidad general del sistema de salud de EE. UU.”, Dijo en una declaración el jefe médico de ICER, David Rind.
En el borrador inicial de recomendaciones de ICER emitidas a fines del año pasado, ICER había sugerido que Zolgensma, con un precio de $ 2 millones, podría ser más rentable a largo plazo en comparación con Spinraza.
El miércoles, el informe final de ICER sugirió que aunque el precio de Spinraza “debería ser mucho más bajo de lo que es, y que el precio para Zolgensma debería ser más bajo que el hipotético precio de $ 4-5 millones que el fabricante sugirió podría justificarse”.
ICER realizó sus análisis utilizando dos medidas: 1) Los AVAC, o años de vida ajustados por calidad, son una medida del estado de salud de una persona o grupo en el que los beneficios, en términos de duración de la vida, se ajustan para reflejar el calidad de vida. Esencialmente, un AVAC es igual a un año de vida en perfecto estado de salud. 2) Años de vida ganados (LYG), que expresan el número adicional de años de vida que una persona vive como resultado de recibir un tratamiento.
Históricamente, la esperanza de vida en la forma más común y grave de SMA (tipo I) es inferior a dos años. La supervivencia depende de la función respiratoria, y muchos bebés y niños eventualmente requieren ventilación permanente.
Utilizando la medida QALY para la rentabilidad, el valor de Spinraza se evaluó en la población presintomática, ya que hay datos que respaldan su efectividad en este tipo de pacientes. El precio del medicamento debe estar entre $ 72,000 y $ 130,000 para el primer año de tratamiento y entre $ 36,000 y $ 65,000 para cada año sucesivo. Según el ICER, bajo el índice de referencia de LYG, Spinraza debería tener un precio de entre $ 83,000 y $ 145,000 durante el año inicial y de $ 41,000 a $ 72,000 por cada año sucesivo.
Como se señala en el informe, existe una diferencia significativa en la solidez y la calidad de la evidencia para Spinraza en comparación con Zolgensma. El análisis, sin embargo, no tiene en cuenta esas diferencias. Spinraza es el estándar de atención en SMA y ha beneficiado la vida de más de 6,600 personas. En contraste, Zolgensma es una terapia experimental que ha reportado resultados hasta la fecha para solo 15 pacientes seguidos por hasta 2,5 años, siete de los cuales reportaron haber iniciado posteriormente el tratamiento con Spinraza “, dijo un portavoz de Biogen en un comunicado enviado por correo electrónico.
Mientras tanto, ICER no votó sobre el valor a largo plazo de Zolgensma, ya que su precio final aún no se conoce. Condujo su evaluación para la población con AME tipo I, ya que esta es la única población en la que se ha evaluado clínicamente. Con el QALY, el precio de la terapia para SMA tipo I tendría que estar entre $ 310,000 y $ 900,000 por disparo, mientras que bajo el punto de referencia de LYG tendría que estar entre $ 710,000 y $ 1,5 millones por tratamiento, concluyó ICER.
“Las medidas de valor y los umbrales empleados por ICER en este informe están diseñados en torno al estado actual de la gestión de la atención crónica y no pueden captar los beneficios completos de los tratamientos modificadores de la enfermedad que se administran como una sola administración”, dijo un portavoz de Novartis en un correo electrónico. declaración.
ICER también recomendó que los pagadores respaldaran el concepto de contratos basados en el valor, un sistema en el que el farmacéutico no reintegra una parte sustancial del tratamiento si los pacientes no reciben el beneficio clínico adecuado.