Pfizer obtiene la aprobación de los EE. UU. Para un medicamento para el corazón de $ 225,000 al año

NUEVA YORK (Reuters) – La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Aprobó el lunes el medicamento oral de Pfizer Inc, tafamidis, para tratar una enfermedad cardíaca rara y mortal llamada cardiomiopatía amiloide transtiretina, dijo el fabricante estadounidense de medicamentos.

Pfizer, que ha promocionado a tafamidis como un potencial producto de gran éxito, estableció un precio de lista de $ 225,000 al año para el medicamento, que se vendería bajo la marca Vyndaqel. Es el primer medicamento aprobado para la enfermedad en los Estados Unidos.

Los analistas pronostican que las ventas anuales superarán los 1.000 millones de dólares en 2024, según datos de Refinitiv.

La FDA también aprobó otra formulación oral de tafamidis con el nombre comercial Vyndamax, con una dosis recomendada de Vyndaqel 80 mg una vez al día, tomada como cuatro cápsulas de 20 mg o Vyndamax 61 mg una vez al día, tomada como una sola cápsula.

“Hubo tres factores que tomamos en consideración en este precio: la naturaleza transformadora de este compuesto, la población … y el tercero sería nuestra capacidad para aumentar el diagnóstico con el tiempo”, Paul Levesque, jefe de enfermedades raras en Pfizer, Dijo en una entrevista telefónica.

Levesque dijo que alcanzar rápidamente a más del 30 por ciento de una población de enfermedades raras con un nuevo medicamento es muy raro.

Pfizer cree que hay alrededor de 100,000 personas en los Estados Unidos con la enfermedad, la gran mayoría no diagnosticada. Sólo alrededor de 2,000 a 5,000 pacientes actualmente son diagnosticados con la enfermedad cardíaca progresiva a nivel mundial.

La compañía ha estado en conversaciones con las aseguradoras y confía en que el medicamento será reembolsado al precio de $ 225,000, dijo.

El medicamento, que recibió un estado de avance de la FDA en mayo, redujo el riesgo de muerte para los pacientes con la enfermedad en un 30 por ciento en comparación con el placebo en ensayos clínicos.

En 2012, la FDA rechazó a tafamidis como tratamiento para una enfermedad neurodegenerativa rara, progresiva y mortal llamada polineuropatía amiloide familiar (FAP). Pero está aprobado en otros 40 países para esa enfermedad.

Vyndaqel actualmente se vende por alrededor de $ 100,000 al año fuera de los Estados Unidos como tratamiento para FAP. Se aprobó en Japón para la miocardiopatía amiloidea con transtiretina en mayo a un precio de alrededor de $ 750,000 al año establecido por un organismo gubernamental, dijo Pfizer.

Como la enfermedad afecta principalmente a una población de mayor edad, es probable que un porcentaje significativo de pacientes de EE. UU. Esté en el programa de Medicare del gobierno.

Para aquellos pacientes de Medicare que no pueden pagar copagos potencialmente altos por el medicamento, Pfizer dijo que tendrá un programa para hacer que Vyndaqel esté disponible a través de los programas de asistencia al paciente.

Pfizer cree que podría haber entre 400,000 y 500,000 pacientes en los mercados desarrollados en todo el mundo y dijo que la tasa actual de los diagnosticados puede ser tan baja como del 0,5 por ciento al 1 por ciento.

Pfizer dijo que la frecuencia de efectos adversos en los pacientes tratados con el medicamento fue similar a la de los que recibieron placebo.

Tanto Alnylam Pharmaceuticals como Ionis Pharmaceuticals Inc. han aprobado medicamentos para tratar una enfermedad similar llamada amiloidosis TTR hereditaria, también causada por una acumulación de proteína transtiretina en el cuerpo. Esos medicamentos cuestan alrededor de $ 450,000 al año.

Pfizer ha promocionado a tafamidis como uno de sus “15 en 5”: 15 tratamientos en desarrollo, cada uno con un potencial de ventas anuales de al menos $ 1,000 millones que el fabricante de medicamentos espera lanzar durante un período de cinco años.

Origen: Pfizer gets U.S. approval for $225,000 a year heart drug – Reuters