El difícil camino de los medicamentos huérfanos
España solo financia la mitad de los medicamentos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento y los expertos apuntan la necesidad de acortar los plazos y simplificar los trámites para atraer la innovación
La multa de la Comisión Nacional de los Mercados y la Competencia (CNMC) a una farmacéutica que multiplicó el precio de su medicamento huérfano da una muestra del difícil camino que tienen que seguir los fármacos para pacientes de enfermedades raras.
La empresa Leadiant tendrá que pagar 10,25 millones de euros por abusar de su posición como dueña del único medicamento disponible en España para el tratamiento de la xantomatosis cerebrotendinosa, una enfermedad hereditaria que en España padecen cerca de 50 personas. El envase pasó de costar unos 50 euros en 2010 a 14.600 desde 2017.
En 2020 el Gobierno sacó a los medicamentos huérfanos del sistema de fijación de precios para incentivar el desarrollo de nuevos fármacos por parte de las empresas. Pero el sistema nacional de salud (SNS) solo financia la mitad de los principios activos autorizados por la Comisión Europea, y los que están disponibles pueden tardar años antes de llegar al paciente.
Además, el proceso para aprobar su uso en España y llegar a un acuerdo sobre el precio ronda los 26 meses, lo que las asociaciones consideran que puede alejar el interés de los laboratorios por introducir nuevas terapias en el país.
El precio medio de un medicamento huérfano es 3.000 veces mayor
El caso de Leadiant ilustra una parte del problema. Como detalla la CNMC, la farmacéutica ideó una estrategia para reformular un fármaco previo y lanzarlo como un medicamento huérfano que le permitiera hacerse con la exclusividad de sus ventas, multiplicando su precio.
Cuando un fármaco recibe la designación de medicamento huérfano, la farmacéutica que lo ha creado puede venderlo en exclusividad durante diez años para compensar los gastos que conlleva su desarrollo e incentivar la investigación. Eso hace que los precios suban, en especial, cuando ya existía para otras enfermedades y se descubre su efectividad para una enfermedad rara, lo que se conoce como reposicionamiento.
En el caso de Leadiant, tanto Países Bajos como Italia ya habían impuesto multas a la farmacéutica por 19,57 y 3,5 millones de euros, respectivamente, y otros países como Bélgica han iniciado procedimientos contra Leadiant por el precio excesivo del medicamento.
Pero al margen de las situaciones de abuso, Sanidad estima que el precio medio de los medicamentos huérfanos es más de 3.000 veces superior al de otros fármacos. Su valor ha seguido aumentando. En solo un cinco años, el precio medio por envase ha pasado de 1.232 euros a 2.648 euros; un aumento del 115%.
El Gobierno ha sacado a los medicamentos huérfanos del sistema de precios de referencia, que anulaba parte de los beneficios fiscales y económicos que reciben los laboratorios para desarrollar estos fármacos, como explica la Asociación española de laboratorios de medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos (AELMHU), que considera que este paso ha tenido efectos positivos. Pero los precios también determinan en gran medida que sanidad financie los medicamentos.
España ha tratado de innovar en el sistema de financiación, que varía en función de cada medicamento huérfano. La mitad de ellos tienen un techo de gasto o coste máximo por paciente, y un 21% tienen acuerdos de pago por resultados o riesgo compartido, en las que el precio varía en función de la eficacia del fármaco.
En Europa tampoco existe un mecanismo para la compra conjunta de medicamentos huérfanos, y el acuerdo de adquisición conjunta solo se refiere a amenazas transfronterizas para la salud, como el covid.
El equilibrio entre incentivar la investigación y pagar precios elevados
Sanidad ha rechazado financiar 29 principios activos y en la mayoría de los casos el motivo es el precio, junto a las dudas sobre su beneficio clínico o que existen alternativas terapéuticas más baratas.
De los 131 principios activos autorizados por Europa, 111 están registrados en España y apenas 57 están incluidos en los planes de la Seguridad Social. Otros 25 están pendientes de evaluación.
La diferencia con los medicamentos aprobados por Europa también se explica por el tiempo que tarda España en aprobar su uso, lo que hace que algunos laboratorios estén retrasando la decisión de traer la innovación al país, como explican a Newtral.es desde AELMHU.
“Se está produciendo la paradoja de que mientras aumenta la inversión en investigación por parte de la industria, cada vez se ralentiza más el acceso a la innovación para los pacientes españoles. Y esto podría estar alejando el interés por introducir nuevas terapias en nuestro país, especialmente en escenarios de complejidad económica como el actual”, señalan.
De media, transcurren 26 meses desde que se aprueba el registro del medicamento hasta que se incorpora al sistema sanitario. Aunque varía en cada caso. En 2021, más de la mitad de los medicamentos huérfanos llevaban más de tres años en espera antes de su incorporación al Sistema Nacional de Salud.
“Nuestro país debería ser capaz de simplificar los procesos de aprobación como hacen otros países de nuestro entorno”, subraya la asociación.
Cómo funciona la designación de medicamentos huérfanos
La investigación sobre enfermedades raras tiene muchos obstáculos, con pocos pacientes, dispersos en el territorio, con mayor vulnerabilidad, que dependen del interés de la industria en desarrollar medicamentos huérfanos. Aun así, en 2021 España alcanzó un máximo histórico de ensayos clínicos en enfermedades raras, con 225 estudios autorizados, según AELMHU.
“Se ha avanzado y las compañías han invertido mucho más en este tipo de medicamentos. De hecho, hoy se ven como un nicho de mercado, también por los precios”, explica Beatriz Gómez, gestora de la actividad científica del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER).
En el mundo se cree que hay entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras y solo en España hay más de tres millones de personas que las padecen, según la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder). La Unión Europea reconoció que los pacientes de enfermedades raras deben tener derecho a la misma calidad de tratamiento que otros pacientes, pero la realidad es que solo un 5% de las enfermedades raras cuentan con un tratamiento o herramienta de diagnóstico, según AELMHU.
Financiar la investigación y el desarrollo de estos medicamentos es complejo y los países ofrecen incentivos a cambio, como la exclusividad en el mercado de la UE con concesiones de 10 años, asesoramiento de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), la reducción o exención de tasas y la financiación para ensayos clínicos.
Fuentes
Beatriz Gómez, cestora de la actividad científica del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER)
Asociación española de laboratorios de medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos
Régimen económico de los medicamentos huérfanos, BOE
Decisión sobre medicamentos huérfanos, CNMC
Nota de prensa (14/11/2022), CNMC
Nota de prensa (23/2/2022), Ministerio de Sanidad
Informe evolución de la financiación y fijación de precio de los medicamentos huérfanos en el SNS, Ministerio de Sanidad
Feder
Designación de ‘huérfano’, Agencia Europea del Medicamento (EMA)
Orphanet
