El lento acceso a los medicamentos huérfanos: “La paciencia para los pacientes no es infinita”

Madrid

Ignacio Muela tenía 22 años cuando comenzaron sus problemas de visión. Estaba haciendo la mili en Ceuta cuando un día no fue capaz de ver con nitidez los barcos desde el puerto. Cuando le atendieron en el Hospital Militar de Ceuta no fue capaz de distinguir las letras que le ponían delante. “Las enfermeras se pensaban que me quería escaquear de la mili y tuve que discutir con ellas hasta que me atendió el médico, porque pensaban que me quería escapar”.

Muela había sufrido una pérdida súbita de visión provocada por una Neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON), una enfermedad ultra-rara que afecta a una persona por cada 27.000. Cuatro décadas después no ha recibido un tratamiento que le permita recuperar su vista, a pesar de que en 2015 la Agencia Europea del Medicamento aprobó Raxone, un fármaco indicado para esta enfermedad que diez años después todavía no ha llegado a las farmacias españolas.

Hablamos de medicamentos huérfanos. Son aquellos destinados a tratar patologías que afectan a grupos muy reducidos y, además, en la mayoría de los casos, suponen el único tratamiento que puede curar sus enfermedades o hacer frente a sus síntomas. Estos fármacos tienen una tarea pendiente en nuestro país: la demora que sufren hasta que llegan a las farmacias españolas una vez que los aprueba la Agencia Europea del Medicamento.

Según el último informe anual sobre acceso a estos fármacos de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), tardan de media 29 meses, y es la fase de negociación de precios entre los laboratorios y Sanidad la que más se prolonga.

Esta media incluye realidades muy diferentes. Desde medicamentos que se incorporan al Sistema Nacional de Salud poco después de ser aprobados, a otros que llevan hasta 10 años esperando, a pesar de contar con el visto bueno de Bruselas, como es el caso de Raxone. “Es difícil y duro para todos, pero en especial para el paciente que está esperando. La palabra paciente está mal puesta porque los pacientes somos impacientes, necesitamos una solución para nuestro problema ya, nuestra paciencia no es infinita”, defiende Muela.

El Ministerio de Sanidad reconoce la tarea pendiente, aunque aseguran que el proceso va mejorando. César Hernández, director general de Farmacia del Ministerio, apunta que el ministerio está en un proceso legislativo “que busca acelerar el acceso a los medicamentos para que la negociación de precio entre la administración y las compañías farmacéuticas no impacte directamente sobre los pacientes”.

Nos explica César Hernández que la negociación se alarga por los propios factores que definen el mercado de los medicamentos huérfanos. “Cuando estos medicamentos llegan al mercado, llegan con una incertidumbre clínica muy alta, lo cual, unido a un precio invariablemente alto, genera muchas dificultades a la hora de tomar una decisión”.

Incrementar la presencia de los pacientes

Esa reforma legislativa aspira a que las negociaciones comiencen antes, pero, sobre todo, aumentar la participación de los pacientes en ellas. Precisamente su testimonio fue clave en la aprobación de Jorveza, un medicamento indicado para la esofagitis eosinofílica que provoca una inflamación del esófago con consecuencias, sobre todo, a la hora de tragar. Zoraida Gómez, presidenta de la Asociación Española de Esofagitis Eosinofílica (AEDESEO) recuerda que en una reunión en el ministerio su asociación llevó a una paciente para que explicara su situación y “todo el mundo salió de la reunión con otro punto de vista”. Jorveza fue aprobado en 2018 y hace poco más de un año que finalmente llegó a España.

Se calcula que existen unas 7.000 enfermedades poco comunes en todo el mundo. Estas patologías son aquellas que afectan a menos de cinco personas por cada 10.000, según el criterio que rige en la Unión Europea. Las enfermedades raras afectan hasta al 6% de la población mundial, con lo que se estima que en Europa existen 36 millones de pacientes, de los que tres millones viven en nuestro país. A estas cifras le siguen una mucho menor, porque tan solo un 5% de todas las enfermedades raras cuenta con al menos un tratamiento disponible.