Los centros médicos académicos estadounidenses corren el riesgo de perder su liderazgo en el descubrimiento y desarrollo de fármacos a medida que se intensifica la competencia mundial —especialmente por parte de China— y su modelo tiene…
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Durante más de 50 años, los centros médicos académicos (AMC) de Estados Unidos han sido el motor mundial de la innovación farmacéutica. Estos hospitales afiliados a universidades se dedican a cumplir con las áreas de misión de la educación médica, la investigación científica y la atención al paciente. Han desarrollado un modelo de innovación distintivo en el que la atención al paciente inspira las preguntas de investigación, la inversión pública respalda los descubrimientos y las alianzas público-privadas permiten trasladar estos avances a la práctica clínica. Sin embargo, los AMC estadounidenses se enfrentan ahora a un gran desafío por parte de China, que se ha convertido en un rival importante en la última década. Su sector de I+D farmacéutica va camino de convertirse en líder mundial de la industria, desplazando a su homólogo estadounidense.
Para ser competitivas, las empresas de gestión de activos (AMC) estadounidenses deben replantearse su enfoque, y algunas ya han comenzado a hacerlo. Este artículo analiza qué pueden aprender otras empresas de estas iniciativas, y qué medidas adicionales son necesarias para que las AMC estadounidenses se mantengan a la vanguardia del descubrimiento y el desarrollo de fármacos.
Éxitos del pasado
Hoy en día, se estima que más de la mitad de las patentes que sustentan los medicamentos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) provienen de investigaciones dirigidas por empresas de gestión de activos (AMC). Entre los numerosos avances logrados por este ecosistema de investigación se incluyen los siguientes ejemplos:
Los descubrimientos fundamentales sobre el metabolismo del colesterol realizados en la UT Southwestern que posteriormente condujeron al desarrollo de las estatinas.
La investigación traslacional en señalización celular realizada en varias universidades allanó el camino para la aprobación de las primeras terapias dirigidas contra el cáncer.
La investigación científica básica sobre el ARNm y el sistema inmunitario en la Universidad de Pensilvania, que sentó las bases para las vacunas contra la COVID-19.
En consecuencia, las empresas farmacéuticas que buscan su próximo éxito de ventas tienen ahora tantas posibilidades de viajar a Pekín como a Boston. China representó más de un tercio de los acuerdos de licencia de gran envergadura en 2025, lo que suponeun aumento de trece veces en solo tres años. Las empresas farmacéuticas de todo el mundo se muestran cada vez más dispuestas a asociarse con hospitales chinos para llevar a cabo ensayos clínicos que resultan aproximadamente un 40 % más económicos, un 50 % más rápidos y ofrecen una mayor captación de pacientes.
El auge de China, sin duda, no habría sido posible sin las reformas a gran escala llevadas a cabo en el organismo equivalente a la FDA de ese país, la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA), ni sin las inversiones específicas en infraestructura de investigación, talento y tecnologías. Sin embargo, aunque las políticas pueden crear las condiciones necesarias para el cambio, el ritmo de la innovación depende, en última instancia, de las instituciones.
El sistema sanitario chino va camino de superar al de Estados Unidos precisamente porque ha adoptado un nuevo modelo de negocio: uno que da prioridad explícita a la eficiencia operativa y al rápido desarrollo clínico. Para los centros médicos académicos (AMC) estadounidenses, el resultado es un dilema del innovador que se da una vez cada siglo: cuándo y cómo deben abandonar los operadores tradicionales las prácticas empresariales responsables de sus éxitos pasados. Si no cambian su modelo, corren el riesgo de quedarse rezagados en áreas clave como la productividad científica, las colaboraciones con la industria y la forma en que se llevan a cabo los ensayos clínicos.
Cómo acelerar la innovación
Las reformas para abordar los cuellos de botella normativos que ralentizan la revisión y aprobación de nuevos medicamentos en Estados Unidos se han retrasado sin duda, pero las AMC no pueden esperar a que Washington actúe. Deben experimentar con valentía nuevas estructuras para acelerar la innovación, sin dejar de ser fieles a su triple misión. Algunas ya lo están haciendo y pueden servir de modelo. A continuación se exponen los elementos clave de sus enfoques que otras AMC deberían tener en cuenta. Según nuestra información, ninguna AMC estadounidense ha implementado plenamente todos estos elementos.
1. Adoptar un nuevo modelo para acelerar el desarrollo de medicamentos.
Los centros de investigación médica (AMC) de EE. UU. deben poner a prueba nuevos enfoques e infraestructuras para acelerar el desarrollo de fármacos, como por ejemplo, aportar los recursos y el talento que suelen caracterizar a las empresas farmacéuticas. Tómese como ejemplo el Innovative Medicines Accelerator (IMA) de Stanford, concebido como una «autopista» para el desarrollo interno de fármacos. El IMA adopta un enfoque de gestión de carteras al estilo de la industria para el desarrollo clínico de los descubrimientos farmacéuticos, dando prioridad explícita a la investigación con potencial de ser la primera de su clase. A diferencia de las iniciativas tradicionales de transferencia de tecnología de las universidades, el IMA proporciona tanto experiencia interna en los ámbitos industrial, clínico y regulatorio como oportunidades de establecer colaboraciones externas para acelerar el desarrollo de fármacos. Actualmente cuenta con una cartera de más de 20 candidatos terapéuticos activos.
2. Integrar las tecnologías emergentes en el proceso de desarrollo de fármacos.
Para competir a nivel mundial, las empresas de fabricación de medicamentos (AMC) estadounidenses deben adoptar tecnologías emergentes (por ejemplo, la inteligencia artificial y la automatización robótica) con el fin de acelerar los flujos de trabajo de desarrollo de fármacos, que siguen dependiendo en gran medida de procesos manuales. Un avance clave fue el desarrollo de algoritmos de inteligencia artificial capaces de predecir estructuras proteicas complejas, un logro reconocido con el Premio Nobel en 2024. Desde entonces, nuevas innovaciones han dado lugar a modelos que pueden mejorar los fármacos existentes optimizando la unión a los objetivos e incluso diseñar moléculas completamente nuevas partiendo de cero.
La Escuela de Medicina Icahn de Mount Sinai ha puesto en marcha recientemente un Centro de Descubrimiento de Fármacos de Moléculas Pequeñas basado en la IA, que integrará enfoques de IA generativa con la química médica tradicional para acelerar el diseño y el desarrollo de nuevos fármacos. La IA también puede combinarse con la automatización robótica para crear «laboratorios autónomos» (SDL), un modelo emergente para el desarrollo de fármacos. Un SDL es un sistema robótico capaz de llevar a cabo de forma autónoma una serie de experimentos seleccionados por IA de manera continua (es decir, las 24 horas del día, los 7 días de la semana), al tiempo que captura datos en tiempo real con índices de error reducidos.
El Centro de Excelencia en Inteligencia Artificial y Robótica en Medicina de la Universidad de Purdue ha puesto en marcha una iniciativa de SDL para facilitar el desarrollo rápido de fármacos. Aunque los SDL ofrecen a los centros médicos académicos (AMC) una plataforma muy atractiva para aumentar la productividad de la investigación y reducir los costes, la supervisión humana («human in the loop») sigue siendo esencial. Esto se debe a que los investigadores humanos son los únicos capaces de definir adecuadamente las preguntas de investigación y destacan en la resolución creativa de problemas, como la supervisión de riesgos, el ajuste de los parámetros del diseño del estudio ante resultados inesperados y el control de calidad.
3. Aprovechar las alianzas estratégicas para sacar partido al potencial de la inteligencia artificial en el descubrimiento y el desarrollo de fármacos.
Las alianzas estratégicas pueden constituir una forma práctica de acceder a herramientas avanzadas de inteligencia artificial sin tener que desarrollarlas íntegramente de forma interna. Por ejemplo, el Memorial Sloan Kettering (MSK) se ha asociado con más de diez empresas especializadas en el desarrollo de fármacos basado en la inteligencia artificial, lo que permite implementar algoritmos de vanguardia en todas las fases de las pruebas de fármacos. (Divulgación: tres de los autores de este artículo son empleados de MSK.) Plataformas como AWS Drug Discovery Workbench ayudan a los investigadores a cribar rápidamente un gran número de compuestos farmacológicos potenciales y a ejecutar miles de simulaciones de unión de fármacos, mientras que las herramientas de Triomics ayudan a emparejar a los pacientes con cáncer con el ensayo clínico adecuado en tiempo real. En el ámbito académico se están utilizando modelos similares. Por ejemplo, la Clínica Jameel del MIT para el Aprendizaje Automático en Salud conecta a múltiples centros médicos académicos para colaborar en el uso de la IA en el descubrimiento de fármacos.
La oportunidad de mejorar los conocimientos farmacéuticos mediante herramientas digitales de vanguardia supone una propuesta de valor muy atractiva para los centros médicos académicos (AMC). Sin embargo, a la hora de establecer colaboraciones, los AMC también deben tener en cuenta posibles inconvenientes, como el riesgo de dependencia a largo plazo de entidades externas, los retos relacionados con la privacidad de los datos y las preocupaciones en materia de propiedad intelectual. Por consiguiente, los AMC deberán establecer marcos de gobernanza bien meditados antes de embarcarse en estas colaboraciones; marcos que puedan basarse en las mejores prácticas emergentes de organizaciones profesionales como la Asociación Médica de Estados Unidos.
4. Ampliar las inversiones en investigación de las AMC más allá de la ciencia en fase inicial.
Los centros de medicina avanzada (AMC) destacan por sus descubrimientos, pero a menudo no llegan a convertir esas innovaciones en tratamientos reales. Esto se debe a que suelen centrarse en la investigación básica y traslacional en fases iniciales, dejando las fases posteriores —como el desarrollo clínico y la comercialización— en manos de las grandes empresas farmacéuticas y las start-ups de biotecnología. Además, las fuentes de financiación actuales de los AMC —a saber, la filantropía, la reinversión de los márgenes operativos y las subvenciones de entidades gubernamentales como los Institutos Nacionales de Salud—son insuficientes para respaldar este tipo de actividad.
El modelo predominante funciona bien en los casos en que existe un gran interés por parte de los inversores de capital, como las empresas farmacéuticas y los fondos de capital riesgo. Sin embargo, muchas innovaciones en fase inicial —a pesar de responder a necesidades clínicas evidentes— suelen considerarse demasiado arriesgadas y, por lo tanto, se estancan o carecen de financiación suficiente antes de llegar a la fase clínica. Por lo tanto, una consideración estratégica para las empresas de gestión de activos (AMC) es si están dispuestas a cubrir las carencias de financiación del sector mediante una financiación estratégica.
Durante la última década, las sociedades de gestión de activos (AMC) estadounidenses han invertido más de 24 000 millones de dólares en cerca de 700 empresas, y las diez mayores AMC realizan una media de aproximadamente 40 operaciones al año, por un valor superior a 1200 millones de dólares, en forma de financiación de capital riesgo, que respaldan tanto la innovación interna. Otra estrategia consiste en establecer alianzas sólidas con fondos de capital riesgo tradicionales. Por ejemplo, la Cleveland Clinic ha puesto en marcha una nueva colaboración estratégica con Khosla Ventures, que combina la financiación de capital riesgo con la oportunidad de aprovechar un sistema sanitario líder como «entorno de pruebas» para la incubación, iteración e implementación de las empresas de su cartera. Mediante una estrecha integración de la investigación, el capital institucional y la comercialización, las AMC pueden recuperar su posición en la carrera mundial por la innovación.
5. Seguir impulsando las colaboraciones internacionales.
Las enfermedades no conocen fronteras, razón por la cual muchos centros médicos académicos (AMC) de EE. UU. llevan mucho tiempo participando en colaboraciones globales. En un momento en el que el liderazgo estadounidense en tecnologías críticas como la computación cuántica, la inteligencia artificial y la biotecnología se ve cada vez más cuestionado, los centros médicos académicos deberían aprovechar su papel natural como facilitadores globales de la investigación y la innovación. Al fomentar la colaboración transfronteriza, pueden aprender y compartir las mejores prácticas en el diseño de ensayos clínicos, la fabricación especializada, la generación de evidencia del mundo real y las palancas políticas para optimizar el acceso al mercado de los medicamentos.
Un ejemplo es la participación de MSK en la Alianza Estados Unidos-Australia para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer, una asociación público-privada en la que participan múltiples stakeholders y dedicada a los ensayos clínicos de primera aplicación en humanos y de fase 1. Alianzas exitosas como esta pueden contribuir a impulsar la captación de pacientes, evitar la duplicación de pruebas y reducir los costes operativos, al favorecer la armonización normativa entre la FDA estadounidense y otras agencias reguladoras de todo el mundo. En este contexto, la colaboración global no se limita al intercambio científico; se convierte en una necesidad estratégica para mantener la rapidez, la escala y la relevancia en un panorama de innovación global cada vez más competitivo.
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Las empresas de gestión de activos (AMC) estadounidenses han logrado avances transformadores para pacientes de todo el mundo. Sin embargo, este legado de innovación no constituye una protección suficiente frente a los cambios disruptivos. El auge de China en el sector biotecnológico demuestra que es posible un modelo de desarrollo de fármacos más ágil y eficiente. Las AMC estadounidenses deben adoptar un nuevo modelo de innovación. Los elementos que deben componer dicho modelo están claros. Pero superar la tradición y aceptar que los logros del pasado no garantizan el éxito futuro no será fácil.
Anaeze C. Offodile II El Dr. es vicepresidente ejecutivo y director de estrategia del Memorial Sloan Kettering Cancer Center. Es miembro del Consejo de Relaciones Exteriores. Anteriormente, ocupó el cargo de director ejecutivo de transformación clínica en el MD Anderson Cancer Center de la Universidad de Texas.
Kushal T. Kadakia El Dr. es médico residente en el Hospital General de Massachusetts.
Yashodhara Dash , licenciada en Medicina y Cirugía, es vicepresidenta de Emprendimiento y Comercialización en el Memorial Sloan Kettering Cancer Center.
Joseph C. Wu El Dr. es director del Instituto Cardiovascular de Stanford, catedrático de Medicina y Radiología «Simon H. Stertzer» en la Universidad de Stanford y cofundador de Greenstone Biosciences.
Selwyn M. Vickers El Dr. es presidente y director ejecutivo del Memorial Sloan Kettering Cancer Center.
