La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha publicado una versión preliminar de su proyecto de documento de reflexión que se esboza un marco para la extrapolación de los datos de los ensayos clínicos de los adultos a los niños para apoyar la autorización de nuevos medicamentos para los niños.
La extrapolación de los datos tiene como objetivo optimizar la participación de niños en los estudios clínicos, uno de los objetivos de la Unión Europea Reglamento pediátrico , mediante la predicción de cómo un medicamento puede trabajar en los niños y adolescentes sobre la base de los estudios realizados en adultos u otras poblaciones pediátricas.
El proyecto de documento de reflexión presenta un enfoque sistemático para la extrapolación de los datos de los adultos u otras poblaciones pediátricas a los niños que se considera científicamente válida y fiable para apoyar la autorización de un medicamento. El marco establece cuándo, en qué medida y cómo se puede aplicar la extrapolación y validado.
Los principales pasos del marco extrapolación son:
- La extrapolación concepto: consiste en una síntesis sistemática de todos los datos disponibles, incluyendo el uso de enfoques de modelado y simulación, cuyo objetivo es predecir las diferencias con respecto a la farmacocinética / farmacodinámica, progresión de la enfermedad y la respuesta clínica al tratamiento entre los adultos y los niños;
- plan de extrapolación: esto tiene como objetivo proponer estudios óptimas en la población pediátrica de acuerdo con las predicciones identificados por el concepto de la extrapolación;
- Confirmación y extrapolación: esta fase tiene como objetivo confirmar el concepto extrapolación sobre la base de los datos recogidos en niños y adultos. Si el concepto de extrapolación no puede ser plenamente confirmada, debe ser actualizado y el plan de extrapolación revisado en consecuencia;
- La mitigación de incertidumbre y riesgo: la escasez de datos que se generan en la población pediátrica puede no ser suficiente para resolver todas las incertidumbres y suposiciones de la extrapolación del concepto por el momento de la autorización de comercialización. los datos de seguimiento adicionales pueden ser necesarias para resolver las dudas y para evaluar más a fondo los supuestos. Medidas para generar estos datos necesitan ser propuesto.
El proyecto de documento de reflexión es el resultado de un trabajo intenso y la consulta con los estadísticos, los expertos en modelado y simulación, los expertos en farmacología y los clínicos.
El documento de reflexión fue desarrollado para comunicar el estado actual de las discusiones sobre la extrapolación de los datos. Además, proporcionará un marco para la discusión o aclaración sobre todo en zonas en las que el conocimiento científico es rápida evolución o la experiencia es limitada. EMA está organizando un taller los días 17-18 de mayo de 2016 para recoger las opiniones de los expertos e interesados en el tema. Estas discusiones contribuirán al desarrollo del proyecto de refacción de papel que se espera que sea lanzado a consulta pública a finales de julio de 2016. El taller será transmitido en vivo en el sitio web de EMA.
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